Было объявлено, что тысячи людей, которым грозит слепота, смогут восстановить зрение благодаря новаторской технологии введения в глаза здоровых генов. Пока врачам удалось существенно улучшить зрение троим пациентам немногим старше 20 лет с врожденным амаврозом Лебера, то есть наследственным заболеванием сетчатки, которое характеризуется гибелью светочувствительных клеток и слепотой.
Хотя зрение не восстанавливается полностью, новая терапия все же приводит к существенному улучшению как дневного, так и ночного видения. Дело тут, как водится, в генотипе больного. У пациентов отсутствует ген RPE 65. Его вводят в глаз, чтобы восстановить цикличность ферментов, вырабатывающих молекулы витамина А, необходимых для преобразования света в сетчатке глаза в нервные импульсы.
